Essais cliniques : ce que les participants doivent savoir

En tant que patients, nous ne sommes jamais très loin de la science sous ses diverses formes. Nous recherchons des données sûres en ce qui concerne les traitements et collaborons à des projets de recherche fondamentale. Bon nombre d’entre nous, par altruisme et avec espoir, prenons part à des essais cliniques à titre de sujets. Il est donc normal que nous nous préoccupions de l’incident cauchemardesque survenu récemment à Londres, au Royaume-Uni, dans le cadre de l’essai clinique de phase I sur le TGN1412, un type d’anticorps monoclonal élaboré comme traitement potentiel contre certaines maladies auto-immunes – dont la polyarthrite rhumatoïde. L’essai était mené sur huit jeunes hommes en santé, dont deux ont reçu un placebo. Les six sujets qui ont reçu le médicament expérimental ont subi des effets indésirables catastrophiques. Michael Goodyear, de l’Université de Dalhousie, a publié dans le numéro du 25 mars du British Medical Journal un excellent éditorial dans lequel il soulève plusieurs inquiétudes tout à fait fondées. http://bmj.bmjjournals.com/cgi/reprint/332/7543/677

Voici quelques renseignements généraux sur les essais cliniques (EC) qui pourraient vous aider à mieux comprendre les enjeux de cette affaire.

Les nouveaux traitements médicamenteux sont soumis à quatre phases d’EC. Un nouveau médicament est essayé pour la première fois sur des êtres humains dans le cadre d’essais de phase I, qui examinent les effets toxiques aigus liés à la dose. Ces essais sont ordinairement menés sur un petit nombre de jeunes sujets en bonne santé, mais ils peuvent parfois inclure des participants à des études sur des traitements réputés toxiques. (Le TGN1412 était au stade des essais de phase I.) Les EC de phase II portent sur les effets toxiques à court terme des nouveaux médicaments et, dans une moindre mesure, sur l’efficacité des médicaments pour les sujets. Ces essais sont généralement menés sur un petit nombre de patients triés sur le volet et atteints de maladies précises. Les EC de phase III sont ceux que l’on s’imagine ordinairement lorsqu’on entend le terme « essai clinique ». Ces essais sont généralement menés dans plusieurs centres à la fois sur un grand nombre de sujets. Ils sont conçus pour évaluer l’efficacité d’un nouveau médicament dans le traitement d’une maladie et, dans une moindre mesure, les effets toxiques à court terme du médicament. La plupart d’entre nous qui avons participé à un EC avons participé à un EC de phase III. Les EC de phase IV – aussi appelés études de pharmacovigilance – sont facultatifs et servent à évaluer l’efficacité et la toxicité à long terme des médicaments déjà commercialisés.

Tous les EC menés au Canada doivent être autorisés par Santé Canada et approuvés par un Comité d’éthique de la recherche (CÉR). Les CÉR biomédicaux comptent au moins cinq membres, dont deux doivent connaître à fond les méthodes ou le domaine de recherche du projet à l’étude, un doit être versé dans l’éthique, un autre doit connaître les lois pertinentes et un dernier doit provenir de la collectivité visée et ne doit avoir aucun lien avec l’établissement de recherche. Il ne faut jamais oublier, quelles que soient les circonstances, que le sujet est celui qui s’expose aux risques de la recherche.

Que devons-nous faire comme patients appelés un jour ou l’autre à participer volontairement à une EC? Lorsque nous nous inscrivons à un essai, on nous demande notre consentement éclairé. Nous devons lire l’information fournie sur le formulaire de consentement et poser toutes les questions nécessaires pour bien en comprendre la teneur. Nous devons connaître le nom et les coordonnées du chercheur qui dirige l’essai, le nom de la société pharmaceutique qui le parraine ainsi que le nom et les coordonnées du CÉR qui l’a approuvé. Nous devons savoir de quelle phase il s’agit et connaître les objectifs visés, les risques et les avantages potentiels ainsi que les mesures prévues en cas de réaction indésirable ou d’absence de résultats apparents. Il faut savoir si nous devons cesser de prendre nos médicaments actuels et si, en participant, nous risquons de ne pas recevoir un traitement en temps opportun. Nous devons également savoir si l’EC est enregistré en bonne et due forme, comment les résultats – qu’ils soient négatifs ou positifs – seront rendus publics et s’ils seront envoyés aux participants. Nous devons demander si l’information sur l’essai et les résultats des tests que nous avons subis seront versés à notre dossier médical. Dans certains cas, nous préférerons qu’ils ne le soient pas, et cette décision doit toujours nous revenir. Par ailleurs, nous devons demander comment nos renseignements médicaux seront traités, qui y aura accès et si notre anonymat sera préservé. Enfin, nous devons demander si un usage secondaire sera fait de nos renseignements ou de nos tissus, par exemple les échantillons de sang prélevés durant l’essai. Par-dessus tout, nous ne devons pas oublier que même si nous nous sommes inscrits à un EC, nous pouvons nous en retirer en tout temps sans encourir de pénalité.

Un document distinctement canadien, l’Énoncé de politique des trois conseils : Éthique de la recherche avec des êtres humains, est utilisé par les chercheurs et les établissements qui reçoivent un financement des Instituts de recherche en santé du Canada. La section 7 de ce document expose les principes déontologiques applicables aux EC, et la section 2 présente de l’information sur les CÉR. Le document est disponible à l’adresse http://www.pre.ethics.gc.ca/francais/index.cfm . Ce site renferme également un excellent didacticiel sur l’éthique dont la lecture prend environ trois heures au total mais qui peut être lu par sections, à votre guise. La présentation est ludique et le contenu, très instructif! Assurez-vous d’ouvrir une session et, lorsque vous aurez terminé, n’oubliez pas d’imprimer votre certificat. Par ailleurs, la Déclaration d’Ottawa sur l’enregistrement des essais cliniques renferme de l’information sur les registres d’essais cliniques et les questions connexes : http://ottawagroup.ohri.ca/ (en anglais seulement). Les essais cliniques sont menés pour nous et grâce à nous. Il est donc dans notre intérêt d’en savoir le plus possible.